ไม่มีการรักษาที่สมบูรณ์แบบสำหรับ MDS กลยุทธ์ปัจจุบันรวมถึงเคมีบำบัดซึ่งมีแนวโน้มที่จะไม่ได้ผลกับเซลล์ต้นกำเนิดมะเร็งและการปลูกถ่ายไขกระดูกซึ่งต้องใช้การรักษาตัวในโรงพยาบาลที่ยาวนานอาจรวมถึงผลข้างเคียงที่สำคัญและยั่งยืนและไม่เหมาะสำหรับผู้ป่วยโรค MDS ส่วนใหญ่ ที่มีแนวโน้มที่จะแก่หรืออ่อนแอมากขึ้น มุ่งเน้นไปที่เซลล์ต้นกำเนิด

ที่สร้าง MDS และในที่สุด AML การศึกษาแสดงให้เห็นว่าเซลล์ต้นกำเนิด MDS เพิ่มการใช้พลังงานและการผลิตโปรตีนของตนอย่างมาก และแสดงให้เห็นว่ายาที่กำหนดเป้าหมายกระบวนการเหล่านี้ส่งผลให้เกิดการตายของเซลล์ต้นกำเนิด MDS ขณะที่ปล่อยให้เซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดมีสุขภาพดีไม่เป็นอันตราย การรักษาปัจจุบันสำหรับ MDS ไม่ได้ออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายเฉพาะเซลล์ต้นกำเนิดมะเร็งซึ่งจะทำให้การรักษามากเช่นการตัดหญ้ามากกว่าวัชพืชโดยไม่ต้องฆ่ารากผู้ป่วยสามารถได้รับประโยชน์บางส่วนจากการบำบัดด้วยเคมีบำบัด